パイプライン
Pipeline
Our areas of Focus
私たちの旅は、始まりから終わりまで患者様とともにあります。そのため、当社では科学とイノベーションに大きな重点を置いています。私たちは、患者様やそのご家族、希少疾患にかかわる方々のニーズを理解するために治療に留まらない幅広い対話を行っており、開発プロセスに皆様の声を反映させるよう努力を惜しみません。希少疾患の患者様が必要な治療法を見つけられるよう、社内での取り組みやパートナー企業との協働を通して、これからも新しい医薬品の研究、改良、開発促進に全力を尽くしてまいります。
- 先天性代謝異常
- 希少血液・免疫疾患
- 希少眼疾患
- 特発性免疫不全
疾患
開発ステージ
- 前臨床
- 早期臨床
- 後期臨床
- 承認
- ファブリー病
- α-マンノシドーシス
- 障害型シスチノーシス
- レーベル遺伝性視神経症
- サラセミア
- 鎌状赤血球症または
その他の貧血症 
- アデノシンデアミナーゼ欠損症
／重症複合免疫不全 
- その他
